中国医药工业杂志

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专论与综述

药品加快上市程序在儿童用药注册体系中的作用与思考

袁利佳, 王丽卿, 汪小燕, 张宁

2022, 53(11): 1529-1538. https://doi.org/10.16522/j.cnki.cjph.2022.11.001

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儿童用药研发困难是全世界面临的难题。由于儿童用药研发难度大、研发成本高、周期长，同时儿童用药服药周期较短，与成人用药的市场相比，市场回报较低，加剧了企业对儿童用药研发不活跃的状况。为了鼓励儿童用药研发，各个国家或地区通过诸多措施鼓励儿童用药的研发。文章对美、欧、日、中等国家及地区为加快儿童用药上市而制定的特殊政策、发布的相关技术指南进行了归纳、汇总并分析，为中国儿童用药研发者及后续的政府法规政策制定提供借鉴及参考。

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专论与综述

儿童用化学药品改良型新药2.2 类临床试验申请与审评情况分析及立题合理性关注点

耿莹, 张豪, 蒋永麟, 孙艳喆, 李强, 杨志敏

2022, 53(11): 1539-1545. https://doi.org/10.16522/j.cnki.cjph.2022.11.002

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提供安全、有效、质量可控且适于不同年龄阶段患儿使用的药品是儿童用药开发的目标。在已知活性成分药品基础上优化具有明显儿童临床优势的改良型新药是拓展药品儿童应用的常见选择。该研究基于2016 年3 月4 日至2022 年 6 月30 日药品审评中心受理的2.2 类改良型新药临床试验申请信息，介绍了该类别药品的申报与审评情况，并梳理了立项通过和立项未通过的申报项目情况，汇总了立题合理性的关注点，以期为儿童用化学药品改良型新药2.2 类临床试验申报提供参考。

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专论与综述

近年我国进口药品儿童应用许可情况分析

王丽卿, 袁利佳, 张宁

2022, 53(11): 1546-1550. https://doi.org/10.16522/j.cnki.cjph.2022.11.003

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我国自2015 年进行药品审评审批改革以来，不断完善、鼓励研发政策，逐步优化药品审评审批流程，为进口药品和儿童用药产品的上市提供了政策支持。进口药品对于满足和丰富我国儿科临床用药需求具有重要价值。该研究通过分析对比2019 年以来我国批准上市的进口药品儿童应用的境内外批准情况，以更好地认识进口药品在我国的儿童用药注册现状，为进一步鼓励进口药品在我国申报儿童应用提供借鉴和参考。

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专论与综述

儿童临床试验药物警戒浅析与思考

崔欢欢, 刘文东, 王晓晗, 王海学, 苏娴

2022, 53(11): 1551-1557. https://doi.org/10.16522/j.cnki.cjph.2022.11.004

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参考欧盟儿童用药药物警戒指南，文章分析了儿童临床试验与儿童人群不良反应特征、儿童人群药物警戒要点。结果显示，儿童人群处于生长发育阶段，其不良反应的发生率和性质与成人有所不同，应根据儿童人群生理病理特点，在不良反应的报告与处理、风险控制、信号管理、定期安全性报告与上市后研究等方面加以区分。建议结合我国临床试验期间药物警戒建设现状，加快建立儿童临床试验药物警戒体系，加强儿童受试者保护，以期为我国儿童临床试验药物警戒工作提供参考。

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专论与综述

浅析欧美儿科研究计划及对完善我国儿童用药相关政策的考虑

崔晶, 张宁

2022, 53(11): 1558-1564. https://doi.org/10.16522/j.cnki.cjph.2022.11.005

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从儿童用药监管政策的建立、儿科研究计划的实施范围、审核工作时限及申报要求等方面，介绍了美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局关于儿童用药的监管政策体系，提出进一步完善我国儿童用药相关监管政策的建议。以《药品管理法实施条例》修订为契机，结合现有药品审评资源现状，建议进一步完善儿童用药监管法律法规体系，制定符合中国药品审评实际的儿童用药研究计划相关工作程序，并进一步补充儿童用药相关技术指导原则，指导规范企业儿童用药研发，推动儿童用药创新研发进程，切实解决儿童人群未被满足的临床需求。

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专论与综述

幼龄动物毒理学试验的案例分析及考虑要点

单晓蕾, 黄芳华, 姜凯迪

2022, 53(11): 1565-1570. https://doi.org/10.16522/j.cnki.cjph.2022.11.006

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近年来儿童用药成为药物开发热点，儿童人群临床试验逐渐增多。当支持开展儿童临床试验安全性的非临床和临床数据缺乏时，需要考虑开展幼龄动物试验，旨在阐述在其他非临床试验或儿童临床试验中无法得到充分阐述的安全性问题，包括潜在的长期安全性的影响。该文基于2020 年发布的ICH S11 支持儿童用药开发的非临床安全性指导原则并结合实际案例，阐述了幼龄动物试验的设计和实施的考虑要点，以期为我国儿童用药开发提供参考。

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专论与综述

儿童用中药制剂药学研究开发的一般考虑及建议

王玲玲, 唐溱, 李计萍, 阳长明

2022, 53(11): 1571-1578. https://doi.org/10.16522/j.cnki.cjph.2022.11.007

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通过对《中华人民共和国药典》2020年版一部、《国家基本药物目录》(2018年版)、近年中药新药临床试验申请的儿童用中药情况分析，总结出儿童用中药制剂存在品种数量少、剂型单一、治疗领域范围窄、缺乏儿童用辅料安全用量数据等问题。结合药品技术审评要求，从中药制剂药学研究基本要求、儿童用药特点、给药途径及剂型选择、剂量准确性、包装系统适宜性、辅料种类及用量、质量控制等方面进行探讨，阐述儿童用中药制剂开发研究的一般考虑，以期为儿童用中药制剂的开发研究提供参考。

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专论与综述

儿童用口服溶液剂研发及审评中的药学关注问题

吴一凡, 刘福利, 王亚敏

2022, 53(11): 1579-1582. https://doi.org/10.16522/j.cnki.cjph.2022.11.008

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研究围绕儿童用口服溶液剂的特点，对相关行业指南及指导原则进行梳理分析，阐述研发及审评中的药学关注问题，以提高儿童用口服溶液剂的质量。

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专论与综述

药品说明书中儿童用法用量药学信息的撰写与思考

马骏威, 任连杰

2022, 53(11): 1583-1587. https://doi.org/10.16522/j.cnki.cjph.2022.11.009

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药品说明书中往往缺失儿童用药的用法用量信息，且对用法用量的表述也存在不全面、不准确的问题，亟需出台相关要求予以规范指导。该研究介绍了儿童用药说明书中用法用量存在的主要问题，从整体考虑、药品预处理、调制方式和用药指导等4个方面讨论了用法用量的药学信息内容及撰写要点，提出开展相应药学研究的建议，同时对我国儿童用药的研发和监管进行思考，并提出了建议。

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专论与综述

儿童钙补充剂药学研究的相关考虑

王宏亮, 许真玉

2022, 53(11): 1588-1592. https://doi.org/10.16522/j.cnki.cjph.2022.11.010

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儿童期是身体生长发育的关键时期，充足的钙摄入是骨骼正常生长和健康发育的基本保证，因此儿童钙补充剂的研发、生产和质量控制至关重要。该研究以葡萄糖酸钙片、葡萄糖酸钙锌口服液、碳酸钙咀嚼片、碳酸钙 D3 咀嚼片等为例，从原辅料、包材、处方工艺、质量研究等方面出发，浅析儿童钙补充剂药学研究的相关考虑，以期为业界提供相应参考。

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专论与综述

基于《鼓励研发申报儿童药品清单》中精神神经类化学药品的药学研究探讨

司晓菲, 刘彦, 李艳杰, 孙亮, 姜典卓

2022, 53(11): 1593-1598. https://doi.org/10.16522/j.cnki.cjph.2022.11.011

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为促进儿童用药研发，国家卫生健康委员会等发布了 3 批《鼓励研发申报儿童药品清单》。该研究检索整理了清单中精神神经类化学药品的适应证、国内已上市剂型、参比制剂等信息，结合具体实例和国外审评报告等文献资料，从审评角度对研发中可能涉及的药学研究问题进行分析并提出一些考虑，以期为纳入品种的相关研究提供科学参考。推荐考虑临床需求，结合给药剂型、原料药性质、质量控制等多方面进行深入药学研究，以促进国内儿童用药开发。

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专论与综述

儿童用药中使用抑菌剂时的关注点及注册申报要求

申际丽, 龚青, 张新房

2022, 53(11): 1599-1605. https://doi.org/10.16522/j.cnki.cjph.2022.11.012

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近年来，为鼓励儿童用药的开发，我国频繁出台了相关的法规和指导原则。而由于儿童群体的特殊性，开发适合儿童的处方是一个挑战。尤其是应选择合理的辅料方面，因其安全性数据有限，故辅料在儿童中的使用常受到限制。该研究以备受关注的抑菌剂为例，梳理了我国、WHO、EMA 等权威监管部门相关的法规及技术要求，总结出了抑菌剂在儿童用药中需关注的问题，重点阐述了儿童用药较成人用药的不同点及相关的注册申报要求，以帮助药品研究者为患儿开发更适宜的药品。

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专论与综述

贝叶斯统计在儿童用药有效性外推中的应用

李若冰, 言方荣, 王骏

2022, 53(11): 1606-1611. https://doi.org/10.16522/j.cnki.cjph.2022.11.013

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由于儿童人群的生理特殊性，使用外推技术将成人人群数据外推至儿童人群是当前儿童用药的研发热点。贝叶斯
统计作为一种可更充分利用已获得临床数据的灵活方法，正成为儿童用药有效性外推中的有效工具。文章在介绍儿童临
床研究特点的基础上，阐述了贝叶斯统计的基本概念和基础模型框架，并介绍了幂先验、混合先验和meta 分析预测先验，
以及模拟技术在贝叶斯统计中的重要作用。然后介绍了一项使用稳健meta 分析预测先验借用成人人群历史数据的儿童人
群多发性硬化症研究案例。最后讨论了贝叶斯统计在儿童用药外推中其他领域的应用场景，以及实际使用中的重点关注
内容。

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专论与综述

美国儿科研究计划要求对我国早期临床研发的启示

韩鸿璨, 王骏

2022, 53(11): 1612-1615. https://doi.org/10.16522/j.cnki.cjph.2022.11.014

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美国通过立法促进儿童用药的开发，要求研发企业在研发的早期阶段提交儿科研究计划，目的是让研发企业在临床研究的早期确定儿科应用的需求，并开始规划。美国药监局对儿科研究计划的具体要求，包括研发策略、开展研究的时机和提交资料的内容等，对我国研发企业有借鉴意义。研发企业可在早期临床研发时尽早规划儿科研究，有效利用成人外推至儿童的策略，尽早与监管机构沟通交流，提高研发效率，加快儿童用药的上市。

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专论与综述

浅析儿童用药剂量选择的经验及启示

宋晓, 韩鸿璨, 许淑红, 卢杨, 王骏

2022, 53(11): 1616-1621. https://doi.org/10.16522/j.cnki.cjph.2022.11.015

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剂量选择是儿童用药开发的一个关键方面。为儿童患者尤其是新生儿和婴儿选择正确的剂量至关重要，但同时存在诸多的科学、实践和伦理挑战。此外，不同生长发育阶段的显著差异对儿童用药剂量选择也有重要的影响。一方面，成人数据对于儿童用药剂量选择具有借鉴意义，是儿童用药研究设计和数据分析的重要依据；另一方面，目前模型引导的药物开发在儿童用药的剂量暴露-反应特征和优化剂量选择方面广泛应用。本研究通过总结分析儿童用药剂量选择方面的经验，为中国儿童用药研发者及政府法规政策制定者提供借鉴和参考。

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专论与综述

以利伐沙班干混悬剂为例分析模型引导的药物研发在儿科药物开发中的应用

潘鹏玉, 韩鸿璨, 车津晶, 王骏

2022, 53(11): 1622-1627. https://doi.org/10.16522/j.cnki.cjph.2022.11.016

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利伐沙班干混悬剂于2021 年被美国FDA 批准用于至18 岁以下患者，在至少5 d 的初始肠外抗凝治疗后，使用利伐沙班治疗静脉血栓栓塞( VTE) 及降低复发性VTE 的风险。利伐沙班干混悬剂作为儿科药物开发时是基于成人临床研究数据，采用模型引导的药物研发方式对儿科临床试验中的初始剂量选择、Ⅱ期和Ⅲ期临床试验的剂量调整提供支持。本研究分析了利伐沙班干混悬剂儿科研究的相关内容和FDA 的评价考虑，讨论模型引导的药物研发在儿科药物开发中的作用。

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专论与综述

儿童药物群体药代动力学研究技术体系构建及应用

郝国祥, 吴月娥, 汤博皓, 姚卜凡, 赵维

2022, 53(11): 1628-1633. https://doi.org/10.16522/j.cnki.cjph.2022.11.017

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群体药代动力学已广泛应用于临床实践，成为优化个体化给药方案及新药临床评价的有效方法。该研究介绍了通过整合机会采血法、微量样本分析方法、儿童发育定量药理模型与机器学习，形成的适用于儿童的药物群体药代动力学研究技术体系，并简单介绍了这一体系应用于儿童药物研发和个体化治疗的研究实例，以期推动药物研发进程、促进儿童合理用药。

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专论与综述

基于外推的抗癫痫药儿科临床研究策略

郑媛媛, 郝国祥, 吴月娥, 赵维

2022, 53(11): 1634-1642. https://doi.org/10.16522/j.cnki.cjph.2022.11.018

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抗癫痫药物(AED) 是治疗儿童癫痫的基石和首选手段，然而在儿童人群中通过随机对照临床试验评价其有效性困难，造成儿童AED 新药研发明显滞后。该研究综述了外推理念在儿童AED 研发中应用的理论基础、发展历史和现状，以及基于外推理念的儿童AED 临床研究策略。结果显示，局灶性癫痫发作(FOS) 治疗药物的成人有效性向1 个月以上儿童患者的外推已被接受。儿童外推计划应包括：儿童适宜性剂型的开发、儿童药动学(PK) 研究和长期安全性研究的合理设计以及采用模型引导的方法筛选儿童剂量。

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专论与综述

基于中成药在治疗儿童呼吸系统疾病中的现状浅析儿童中成药研发情况

褚新颖, 杨娜, 刘炳林

2022, 53(11): 1643-1647. https://doi.org/10.16522/j.cnki.cjph.2022.11.019

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儿童呼吸系统疾病是临床的常见病与多发病，其发生与儿童生理特点密切相关。中成药在儿童呼吸系统疾病治疗中具有明显的优势和特点，但也存在诸多问题，例如如何精准定量是限制儿童药物研发的难题。目前，国家已出台了一些鼓励儿童药物开发的政策。该研究拟从儿童呼吸系统疾病治疗用中成药的临床使用及研发情况出发，对儿童中成药的现状进行分析，供呼吸系统疾病治疗用儿童中药研发的相关各方参考。

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专论与综述

关于中药儿童用药临床审评相关问题的思考

杨娜, 褚新颖, 刘炳林

2022, 53(11): 1648-1653. https://doi.org/10.16522/j.cnki.cjph.2022.11.020

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“中医药理论、人用经验和临床试验相结合”三结合审评证据体系的提出非常利好中药儿童用药的研发。文章立足于中药儿童用药审评工作中遇到的问题，从临床审评角度对儿科中药复方制剂的研发策略提出相关意见和建议，以供相关人员参考。

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专论与综述

我国嵌合抗原受体T 细胞产品治疗儿童急性淋巴细胞白血病的申报现状和临床审评考虑

黄云虹, 刘晓, 鲁爽, 高晨燕

2022, 53(11): 1654-1658. https://doi.org/10.16522/j.cnki.cjph.2022.11.021

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近年来，随着肿瘤免疫治疗和基因修饰技术的进展，嵌合抗原受体T 细胞(CAR-T) 成为药品研发热点。以CD19 为靶点的CAR-T 药物对儿童急性淋巴细胞白血病(acute lymphoblastic leukemia，ALL)，尤其是化疗和造血干细胞移植等常规方法疗效较差的复发难治性ALL 的治疗效果显著。目前已有多款CAR-T 产品获得药品监管机构的批准上市，但我国尚未有针对儿童ALL 的CAR-T 产品上市。该研究主要介绍了目前获我国许可开展药物临床试验的CAR-T 产品的情况，探讨了针对儿童急性B 细胞淋巴细胞白血病突出的临床需求开展药物临床研发的关键要素，为同类产品的注册和临床试验设计提供参考。

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专论与综述

浅谈儿童用药的口感设计和评价

丛端端, 孙艳喆, 耿莹, 杨志敏

2022, 53(11): 1659-1663. https://doi.org/10.16522/j.cnki.cjph.2022.11.022

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儿童因其生理和心理发育特点，在对不良感觉的耐受性方面有别于成人，因口感不佳所导致的不良用药行为风险也相应较高，因此良好的口感设计和评价在儿童用药研发过程中具有重要的临床意义和价值。该研究将结合2022 年6 月发布的《儿童用药口感设计与评价的技术指导原则( 征求意见稿)》对儿童用药口感设计和评价的一般考虑做简要探讨，以期抛砖引玉，促进各界对儿童用药口感设计和评价的关注，推动相关研究的进展，为研发单位开发更加适宜儿童需求的药品提供参考。

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专论与综述

儿童抗肿瘤药物研发思考

唐凌, 吕俊, 夏琳, 耿莹, 杨志敏

2022, 53(11): 1664-1670. https://doi.org/10.16522/j.cnki.cjph.2022.11.023

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抗肿瘤药是新药研发中最为活跃的领域之一，但我国在儿童抗肿瘤药研发领域仍存在明显不足，儿童肿瘤患者有着迫切的用药需求。与成人临床试验相比，儿童人群临床试验通常面临更多挑战，加剧了儿童用药的研发困境。为鼓励我国儿童抗肿瘤药研发，首先应在政策层面予以扶持，激活企业的研发动力。在研发过程中，应关注儿童肿瘤与成人肿瘤的差异，加强机制研究，围绕儿童肿瘤患者的特点和治疗需求确定研发立题；同时，借鉴成人临床数据支持抗肿瘤药在儿童人群中的开发，充分利用定量药理学等科学工具，减少在儿童人群中不必要的研究；合理把握儿童人群研究的开展时机，特别是在儿童和成人共患肿瘤中，及早推进抗肿瘤药在儿童肿瘤人群中的研发。此外，在研发过程中还需要充分考虑儿童人群用药的特殊需求，如剂型合理性、长期安全性等问题。

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